Science

Visual Restoration Gene Therapy for IRD Patients

遺伝性網膜疾患(IRD: Inherited Retinal Disease)とは、遺伝的要因によって徐々に視覚機能が失われていく疾患の総称です。先進国における主要な失明原因でありながらも、予防も含めて未だに有効な治療法が確立されておらず、早急な治療法の開発が望まれています。私たちはOptogenetics技術の臨床応用による視覚再生遺伝子治療を早期に実用化することで、この失明や失明をとりまく社会問題の解決を目指しています。

By collaborating with academia in Japan, we develop gene therapy drug with chimeric rhodopsin

私たちは慶應義塾大学医学部と名古屋工業大学との共同研究成果をもとに設立された大学発ベンチャーです。国内アカデミアとの共同研究開発のもと、独自技術である「キメラロドプシン」を用いて夜でも視える高感度な視覚再生遺伝子治療を実現します。

RV-001：Visual restoration gene therapy for retinitis pigmentosa

レストアビジョンのリードパイプラインであるRV-001は、AAV(Adeno Associated Virus)ベクターに独自の光センサータンパク質である「キメラロドプシン」を目的遺伝子として搭載した遺伝子治療薬です。ヒトの網膜において光センサーの役割を担う視細胞が、遺伝的要因で変性消失してしまう網膜疾患を主な対象として、簡便かつ低侵襲な投与方法である硝子体内注射にてRV-001を投与し、残存する介在神経細胞内でキメラロドプシンを発現させることで、視覚再生を実現する治療法となります。